疫情雖然阻隔了線下相聚，但阻擋不了線上學(xué)術(shù)交流而產(chǎn)生的思想火花。會(huì)議伊始，大會(huì)主席——浙江大學(xué)附屬兒童醫(yī)院常務(wù)副院長(zhǎng)、中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)內(nèi)分泌遺傳代謝學(xué)組組長(zhǎng)傅君芬教授致歡迎辭，向參加此次論壇的專家學(xué)者表示誠(chéng)摯的歡迎和感謝。本次論壇內(nèi)容涵蓋肥胖癥、糖尿病、矮小、性早熟、遺傳代謝病、臨床經(jīng)驗(yàn)實(shí)踐等多個(gè)方面，從臨床、基礎(chǔ)、應(yīng)用多個(gè)維度呈現(xiàn)了這場(chǎng)學(xué)術(shù)盛宴。大會(huì)邀請(qǐng)了 70 余位線上線下國(guó)內(nèi)外頂尖專家，舉辦了 5 場(chǎng) DSD 專場(chǎng)青年醫(yī)師精彩沙龍，34 場(chǎng)學(xué)術(shù)專場(chǎng)講座（國(guó)際講者 2 場(chǎng)，國(guó)內(nèi)講者 32 場(chǎng)），在線點(diǎn)擊量達(dá)到了 3.7 萬(wàn)人次。

安科生物衛(wèi)星會(huì)

4 月 24 日中午，浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院董關(guān)萍教授帶來(lái)了以《從遺傳學(xué)角度看生長(zhǎng)障礙診療新進(jìn)展》為主題的安蘇萌專題衛(wèi)星會(huì)講座。董教授通過從生長(zhǎng)障礙診斷新進(jìn)展、生長(zhǎng)障礙遺傳學(xué)分析以及 ISS 臨床藥物研究三個(gè)方面，具體講解了生長(zhǎng)障礙的臨床診斷流程以及目前遺傳學(xué)檢測(cè)常用的技術(shù)，通過遺傳學(xué)檢查的益處；引起兒童生長(zhǎng)障礙病因的因素及遺傳學(xué)角度因基因突變可能引起生長(zhǎng)障礙。并指出：下丘腦－垂體軸發(fā)育相關(guān)基因的突變可導(dǎo)致生長(zhǎng)缺陷，GH-IGF1 軸上眾多基因的突變可造成遺傳障礙，比如：GH1 的突變可引起生長(zhǎng)減速，骨齡延遲，IGF1 的突變則以小于胎齡兒為主要表現(xiàn)，GHR 基因突變會(huì)導(dǎo)致生長(zhǎng)激素不敏感。生長(zhǎng)板相關(guān)基因可通過影響細(xì)胞基礎(chǔ)代謝、旁分泌、細(xì)胞外基質(zhì)，軟骨生長(zhǎng)板ACAN 基因異常和 SHOX 基因異常，基因組的拷貝數(shù)異常（CNV）引起的綜合征將導(dǎo)致生長(zhǎng)障礙。董教授表示，隨著遺傳學(xué)技術(shù)的發(fā)展，相信未來(lái)會(huì)有越來(lái)越多的矮小病因能被精準(zhǔn)診斷，不再稱為“特發(fā)性”矮小。

最后，從療效和安全性上分享了 ISS 藥物的使用現(xiàn)狀。并對(duì)國(guó)內(nèi)首家獲批 ISS 適應(yīng)癥的藥物安蘇萌人生長(zhǎng)激素治療 ISS 兒童的Ⅲ期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)進(jìn)行了解讀。通過安蘇萌Ⅲ期臨床試驗(yàn)可以看出，安蘇萌生長(zhǎng)激素治療 ISS 52 周，有效改善了身高標(biāo)準(zhǔn)差積分及身高增長(zhǎng)速率，且骨齡沒有顯著追趕。同時(shí)安全性監(jiān)測(cè)指標(biāo)結(jié)果無(wú)明顯 TEAE、ADR 事件發(fā)生。

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